123
Биомед Новости

Сотрудница казанского вуза получила грант на создание лекарства от нейромышечного заболевания

Лекарство от такого нейромышечного заболевания, как дисферлинопатия, разрабатывается в лаборатории клеточных и генных технологий кафедры генетики Института фундаментальной медицины и биологии, сообщает пресс-служба Казанского федерального университета.

Именно благодаря этому проекту научный сотрудник лаборатории клеточных и генных технологий Валерия Соловьева выиграла конкурс «Мой первый грант», проводимый РФФИ.

«Мы исследуем биологические свойства моноцитов человека (моноциты – это одни из самых крупных клеток крови, которые относятся к группе лейкоцитов, — прим. ред.) при нейромышечном заболевании, называемом дисферлинопатией. Это заболевание связано с мутацией в гене белка дисферлина», — рассказала она.

В дальнейшем предполагается разработать генотерапевтический препарат для терапии этого заболевания и исследовать влияние коррекции генотипа моноцитов, выделенных у пациентов с дисферлинопатией,  для оценки эффективности генной терапии. Кстати, лабораторный образец генотерапевтического препарата для лечения дисферлинопатии уже получен, и в настоящий момент необходимо оценить его эффективность.

«Это исследование проводится совместно с нашими коллегами с ОАО «Институт стволовых клеток человека»», — подчеркнула Соловьева, отметив, что  полученные результаты исследования  отражены во многих публикациях, в том числе и в изданиях, индексируемых в базе данных Scopus.

Дисферлинопатии относят к орфанным (редким) заболеваниям, однако в США и Евросоюзе фирмы, разрабатывающие лекарственные препараты для этих заболеваний, получают различные льготы и преимущества от государства. «Используя эти преференции можно с меньшими усилиями разработать и вывести на рынок новый инновационный препарат на основе генной терапии», —  подчеркнула Соловьева.

Ранее Russian IT World сообщил о том, что первое в России GMP (стандарт Good Manufacturing Practice — Надлежащая производственная практика — прим. ред.) сертифицированное производство генных препаратов для лечения целого ряда заболеваний создается в КФУ.

Об авторе

Анна Несчетная

Анна Несчетная